Aptorum：神经母细胞瘤治疗药物SACT-1获FDA孤儿药称号

标的公司：Aptorum Group Limited（NASDAQ:APM）

Aptorum Group Limited（APM）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SACT-1孤儿药物称号，SACT-1是一种用于治疗神经母细胞瘤患者的小分子化合物。Aptorum计划提交一份研究性新药申请（IND），以在2022年开始SACT-1的1b/2a期临床试验，在神经母细胞瘤患者中测试该药物。

SACT-1

SACT-1是一种口服变用途（repurposed）小分子药物，用于治疗神经母细胞瘤。SACT-1以增强肿瘤细胞死亡和抑制MYCN表达（通常观察到MYCN扩增的高危或复发性神经母细胞瘤患者的常见临床诊断）。SACT-1被设计为特别与标准化疗联合使用。

神经母细胞瘤

神经母细胞瘤是儿童中最常见的实体瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%-10%，约占儿童人群中所有癌症相关死亡的15%。对于高危患者群体，根据美国癌症协会2根据现有治疗观察，这种情况的5年生存率约为40-50%。

Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗资产，以治疗未满足医疗需求的疾病，特别是在肿瘤学（包括孤儿肿瘤学适应症）和传染病方面。Aptorum的管道也通过（i）建立药物发现平台来丰富，该平台能够通过系统筛选现有批准的药物分子和基于微生物组的代谢性疾病治疗研究平台来发现新的治疗资产；以及（ii）与新加坡科学、技术和研究机构的商业化子公司Accelerate Technologies Pte Ltd共同开发一种基于分子的新型快速病原体识别和检测诊断技术。

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