AFTX Affinia Therapeutics：基因疗法公司申请IPO上市

标的公司: Affinia Therapeutics Inc(NASDAQ：AFTX）

Affinia Therapeutics 提交1亿美元初步招股书，IPO前主要持股>5%的机构如下：

IPO前该公司共募资1.78亿美元，最近1次融资在2021年4月，募资1.1亿美元，投资者包括Atlas Venture，Avidity Partners, Casdin Capital, EcoR1 Capital, Farallon Capital Management, F-Prime Capital, GV（谷歌风投），Lonza, Mass General Brigham Ventures, New Enterprise Associates, Octagon Capital, Perceptive Advisors, RA Capital， TCG Crossover和Woodline Partners LP。

Affinia Therapeutics 是一家临床前基因疗法公司，公司通过专有平台ART（Affinia Rationally-designed Therapies）聚焦在基因疗法中的递送衣壳、启动子和生产方法。

公司主要利用下一代衣壳Anc80L65进行基因递送，Anc80L65与AAV9有101个氨基酸的差异（约13.8%）。在临床前研究中，Anc80L65在中枢神经系统表现出快速而广泛的基因表达，表达效率比传统的AAV9高40倍。在小鼠中，Anc80L65以GFP（绿色荧光蛋白）为基因进行系统注射，比AAV9在相同剂量下转导的神经元和星形细胞的比例要高，且获得统计学差异。

公司主要管线如下：

主要在研产品AFTX-001是使用Anc80L65衣壳递送ARSA基因的基因疗法，指征为变态白血病（MLD），MLD是一种罕见的、快速进展的、致命遗传性疾病，由于缺乏功能性芳基硫酸酯酶A（ARSA）造成，这种酶对神经元的生存至关重要。最常见的MLD形式为晚期婴儿MLD，患者通常在8岁前死亡。AFTX-001通过常规门诊腰椎穿刺给药，一次性向中枢神经系统提供功能性ARSA转基因。预计在2023年上半年提交IND。

2020、2021年前3季度财务表现 

现金、现金等价物：$149M (As of Sept 30, 2021)

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