Entrada Therapeutics:内体逃逸载体的基因疗法公司申请IPO上市

标的公司: Entrada Therapeutics, Inc (NASDAQ:TRDA)
Entrada Therapeutics提交1亿美元初步招股书,最终募资金额1.72亿美元($19-21/share),公司将于10月28日在纳斯达克开始交易。IPO前持股>5%的机构如下: 

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截止IPO前,公司共募资2亿美元,投资者包括5AM Ventures, MPM Capital, MRL Ventures Fund和Roche Venture Fund。
Entrada Therapeutics专注于研发内体逃逸载体疗法(EEV),EEV疗法由小循环肽组成,通过化学合成与各种活性生物疗法结合,形成治疗药物。EEV主要设计为靶向胞内靶标,胞内靶标此前长期被认为不可触及和成药。
公司核心为小环肽技术平台,该小环肽大概10个氨基酸,通过化学修饰可以和RNA(反义寡核苷酸)、抗体和酶链接起来。公司目前专注的治疗领域为基因突变引起的神经肌肉疾病,包括Duchenne肌肉萎缩症 (DMD) 和1型肌营养不良(DM1),将EEV与寡核苷酸的小核酸链连接: 

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在临床前研究中,公司观察到EEV因其环状结构在血清中具有稳定性和较长半衰期。此外EEV靶向磷脂双分子层,理论上可递送进任何细胞,在临床前研究中观察到在各种器官、组织和细胞中都有生物分布,包括心肌、小脑和巨噬细胞等。EEV与磷脂膜结合,但不与糖蛋白结合,从而避免被困在细胞膜中,与细胞表面的低亲和力结合会触发细胞内吞,在临床前研究中,与EEV耦合的材料90%能被组织吸收。 

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该公司管线如下: 

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进展较快的ENTR-601-44针对外显子44跳跃突变的DMD人群,约占总DMD人群的7.6%,预计在2022年提交IND(新药临床申请)。
在临床前模型中,公司观察到寡核苷酸与EEV的耦合提高了抗肌萎缩蛋白的产生,骨骼肌和心肌中抗肌萎缩蛋白的产生有了实质性的改善,并可以进一步转化为对DMD患者心功能的改善: 

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2020、2021年H1财务表现 
 

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现金、现金等价物:$136M (As of June 30, 2021)

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