标的公司：Phathom Pharmaceuticals, Inc. （NASDAQ：PHAT）
Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: PHAT) 是一家专注于开发和商业化胃肠道疾病新疗法的生物制药公司，今天报告了PHALCON-NERD的积极顶线结果，这是一项评估三个剂量水平的vonoprazan(10mg、20mg和40mg）作为一种按需疗法，用于缓解非糜烂性胃食管反流病（NERD）患者的发作性烧心。在这项双盲、安慰剂对照研究中，所有三种vonoprazan剂量水平均成功达到了主要终点，并且与安慰剂相比具有统计学意义(p<0.0001)。
Technion–Israel Institute of Technology位于以色列海法，是一所公立研究型大学，提供科学、工程和相关领域的学位，如医学、工业管理和教育。多年来，以色列理工学院已成为人工智能(AI)领域的领先学术机构。它目前在欧洲人工智能领域排名第一，在世界排名第15位，拥有100名教职员工，从事人工智能领域的各个领域。
主要终点为评估烧心发作在三小时内完全缓解（“完全缓解”）且缓解持续超过24小时（“持续缓解”）的百分比。在3小时内，10mg、20mg和40mg的vonoprazan在可评估烧心发作中实现完全和持续的缓解的比例分别达到56.0%、60.6%和70.0%，而安慰剂组为27.3%。
PHALCON-NERD试验还包括一个开放标签的每日给药磨合阶段，所有参加的参与者都接受了vonoprazan 20mg每日一次，为期4周。在此期间，观察到的24小时无烧心天数的平均百分比为65.4%（中位数为76.0%）。
Vonoprazan在试验中的耐受性普遍良好。在试验的两个阶段，治疗组中超过3%的参与者没有报告不良事件。在每日给药阶段共观察到4起严重不良事件(SAE)，而在按需用药阶段则未观察到。所有vonoprazan组的安全性数据与安慰剂相当，并且与先前研究中报告的一致。
基于这些令人鼓舞的结果，今天Phathom宣布已启动NERD-301，这是一项3期研究，评估vonoprazan 10mg和20mg作为每日剂量(QD)治疗NERD的治疗方法。Phathom预计将在2023年报告NERD-301的一线结果。
此外，基于积极的第2阶段按需数据，Phathom还计划与美国食品和药物管理局(FDA)讨论第3阶段试验设计，以支持将沃诺拉赞的新型给药方案作为NERD患者偶发性烧心的按需治疗。质子泵抑制剂(PPI)未获批准用于这种按需给药方案。
在美国进行的这项2期多中心研究中，有两个独立的阶段。每日给药阶段包括为期4周的开放标签磨合期，其中458名有症状的NERD参与者接受了vonoprazan 20mg每天一次，持续长达4周。参与者使用每天两次的电子日记记录他们在磨合期间的烧心症状。在磨合期的最后7天没有烧心并遵守研究药物和日记完成合规性要求的参与者以1:1:1:1的比例随机分配到试验的按需阶段。
为期六周的按需阶段包括四个盲法研究组（n=207）：vonoprazan 10mg、vonoprazan 20mg、vonoprazan 40mg和安慰剂对照。按需阶段的参与者被指示在烧心症状发作时服用测试药物，并在接下来的三个小时内将他们的症状记录在电子日记中。建议参与者在前三个小时内不要服用急救药物。此外还记录了在研究药物给药后长达24小时内发生的任何额外烧心症状事件。
NERD是胃食管反流病(GERD)的最大亚类，其特征是在没有食管黏膜糜烂的情况下出现反流相关症状。美国有超过6500万GERD的患者，据估计，该人群中约有70%患有NERD。NERD的症状会影响整体生活质量，包括发作性烧心（尤其是在夜间）、反流、吞咽问题和胸痛。
Vonoprazan是一种在研的口服小分子钾竞争性酸阻滞剂（P-CAB）。P-CAB是一类新型药物，可阻断胃酸分泌。Vonoprazan已显示出在治疗胃食管反流病(GERD)和与抗生素联合治疗幽门螺杆菌(H.pylori)感染方面具有快速、有效和持久的抗分泌作用的潜力。FDA已授予合格感染疾病产品(QIDP)资格，并授予vonoprazan与阿莫西林和克拉霉素联合使用以及单独与阿莫西林联合用于治疗幽门螺杆菌感染的快速通道指定。Phathom于2021年9月向美国FDA提交了vonoprazan的治疗幽门螺杆菌感染的新药申请。Phathom从武田获得了vonoprazan的美国、欧洲和加拿大权利，该公司完成了19项vonoprazan的3期试验，并在日本以及亚洲和拉丁美洲的许多其他国家获得了营销批准。
Phathom Pharmaceuticals是一家生物制药公司，专注于开发和商业化治疗胃肠道疾病和病症的新疗法。Phathom已在美国、欧洲和加拿大获得了vonoprazan的独家权利，这是一种新型钾竞争性酸阻滞剂（P-CAB），用于治疗酸相关疾病的后期开发。
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