Viracta:FDA授予Nana-val治疗EBV阳性弥漫大B淋巴瘤孤儿药物指定

标的公司:Viracta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VIRX

Viracta Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VIRX) 是一家针对病毒相关恶性肿瘤的精准肿瘤治疗公司,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予其全口服组合候选产品nanatinostat和valganciclovir(Nana-val)孤儿药指定(ODD),用于治疗Epstein Barr病毒阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤,如未另作说明指(EBV+DLBCL,NOS)。DLBCL是美国和世界范围内最常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)亚型,约占美国新诊断NHL病例的25%,其中一个亚型为EBV+。Viracta此前已从FDA获得ODD用于治疗T细胞淋巴瘤、移植后淋巴组织增生性疾病(PTLD)和浆母细胞淋巴瘤。

FDA将孤儿药称号授予用于治疗美国发病人数不到200,000人的罕见疾病的研究药物和生物制剂。孤儿药状态旨在促进罕见疾病的药物开发,并可能为药物开发商提供多项优惠,包括对合格临床试验成本的税收抵免、临床研究设计和药物开发方面的协助、免除某些FDA申请费以及在监管部门批准该药物具有孤儿药指定的疾病或病症后七年的市场独占权。2020年,FDA药物评价与研究中心批准的53种新药中有31种(占58%)是孤儿药指定产品。

关于NAVAL-1

NAVAL-1(Nanatinostat联合Valganciclovir)是一项全球性、多中心、开放标签的2期篮式试验。该试验将包括患有多种亚型的复发/难治性EBV阳性(EBV+)淋巴瘤患者,旨在评估Nana-val的抗肿瘤活性,试验共招募约140名患者。该试验的主要终点是由独立审查委员会评估的客观肿瘤反应率。如果成功,Viracta认为该试验可能支持跨多种EBV+淋巴瘤亚型的多项新药申请。该研究采用Simon两阶段设计,其中在第1阶段的每个队列中招募有限数量的患者,如果达到预先指定的活动阈值,则将在第2阶段招募更多患者。在第2阶段,Viracta预计将与FDA讨论初步结果,并可能修改协议以在必要时包括额外的患者以进行注册。

关于Nanatinostat

Nanatinostat(VRx-3996)是Viracta开发的一种口服组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。Nanatinostat对I类HDAC的特定同工型具有选择性,这是诱导在EBV相关恶性肿瘤中表观遗传沉默的病毒基因的关键。Nana-val(nanatinostat和valganciclovir)正在三项试验中研究治疗多种亚型复发/难治性EBV+淋巴瘤和晚期EBV+实体瘤,其中一项是针对复发/难治性EBV+淋巴瘤的全球、多中心、开放标签的2期篮式试验(NAVAL-1)。

关于EBV相关癌症

世界上大约95%的成年人口感染了Epstein-Barr病毒(EBV)。感染通常无症状或与单核细胞增多症有关。感染后,病毒在患者一生中潜伏在一小部分淋巴细胞中。含有潜伏病毒的细胞越来越容易发生恶性转化。免疫功能低下的患者发生EBV+淋巴瘤的风险增加。此外,EBV还与多种实体瘤有关,包括鼻咽癌和胃癌。

关于Viracta Therapeutics,Inc.

Viracta是一家针对病毒相关恶性肿瘤的精准肿瘤公司。Viracta的专有研究药物nanatinostat目前正在与抗病毒剂valganciclovir联合作为口服联合疗法进行评估,用于EBV阳性(EBV+)淋巴瘤的两项2期临床试验和一项EBV+鼻咽癌患者的1b/2期试验以及其他EBV+实体瘤。Viracta还在寻求将其诱导合成致死方法应用于其他病毒相关癌症。

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