Rocket Pharma:Danon病研究中排除高剂量治疗组,股价-17.5%

标的公司:Rocket Pharmaceuticals(NASDAQ:RCKT)

概要

• Rocket Pharmaceuticals(RCKT -17.5%)创下自2020年3月以来最大单日跌幅记录

• 此前该公司披露将不再计划RP-A501高剂量组研究,该疗法将用于成人和青少年Danon病患者的临床1期研究

• 该研究旨在评估基因治疗单次静脉输注后低剂量组(6.7e13 vg/kg;n=3)和高剂量组(1.1e14 vg/kg;n=2)的效果

• 接受高剂量治疗的两名受试者中有一名出现剂量依赖性毒性,导致血栓性微血管病(TMA),虽然经包括临时血液透析在内的治疗后病情完全缓解,但该公司已决定只关注低剂量组,并停止向研究参与者服用高剂量RP-A501

• 高剂量组中的一名患有类似Danon病的患者,在第5个月接受了心脏移植,该公司于2020年12月披露了这一情况。

Rocket Pharmaceuticals,Inc.(NASDAQ:RCKT)是一家临床阶段制药公司,致力于为罕见的儿童疾病提供综合和可持续的基因治疗。该公司于今天公布了最新的研究性基因疗法,RP-A501单次静脉输注的临床1期试验数据,该药将用于治疗病。此Danon次更新包括来自低剂量组(6.7e13 vg/kg;n=3)和高剂量组(1.1e14 vg/kg;n=2)成人和青少年患者的中期安全性和有效性数据,表明RP-A501在低剂量时总体耐受性良好,并显示持续的临床获益。

安全性结果

• RP-A501在6.7e13 vg/kg剂量水平下具有良好的耐受性。所有观察到的不良反应都是可逆的,且没有持续的后遗症。早期转氨酶和肌酐激酶升高会逐渐恢复正常或降低。

• 在以1.1e14 vg/kg剂量水平治疗的两名患者中,其中一名出现了RP-A501 r-AAV剂量依赖性毒性。受之影响,该接受最大总剂量治疗的患者出现血栓性微血管病(TMA),通过支持治疗(包括临时血液透析)得到完全缓解。

• 在这两种剂量水平上,观察到的最常见严重不良事件(SAE)是3名患者(2名低剂量和1名高剂量)的类固醇诱发肌病,在停用皮质类固醇后得到缓解。

• 根据目前观察到的安全性和有效性,该公司将继续低剂量组研究,并停止高剂量组研究。

• 与FDA合作制定的最新方案已经实施,以避免TMA和其他治疗相关不良反应发生。

• 对患者的临床和生物标志物结果进行至少12个月的随访

关于1例移植心脏

如公司之前披露,高剂量组中一名患者在治疗第5个月接受了心脏移植。该患者超声心动图显示左室射血分数降低(35%),治疗前左室充盈压显著升高。这些临床特征复合丹农病病情进展的特点。对移除心脏的分析可见显著的纤维化,符合晚期Danon病特征。免疫组化结果表明,移除心脏心肌组织在整个非纤维化心脏区域(包括心室和其他重要靶区)100%表达了LAMP2B蛋白表达。

关于RP-A501

RP-A501是一种针对Danon病的研究性基因治疗产品,也是第一种针对单基因心衰的潜在基因治疗产品,由重组腺相关病毒-血清型9(AAV9)外壳包裹功能性人LAMP2B转基因(AAV9.LAMP2B)组成。RP-A501正处于临床1期试验评估中,根据低剂量组初步数据显示,RP-A501总体耐受性良好,并证明能够改善患者心功能。

关于Danon病

Danon Disease是一种罕见的致死性X-链显性遗传性疾病,由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP-2,介导自噬的重要蛋白)的基因突变引起。这导致自噬体和糖原的积累,特别是心肌和其他组织中,并最终导致心衰。对于男性患者,常于青春期或成年早期即发生死亡。据估计,在美国和欧洲,该病的患病率为15000-30000人。心脏移植是丹农病目前唯一的治疗方法,但这将导致严重的并发,且不能达到完全治愈。目前尚无治疗丹农病的特异性疗法。

关于Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:RCKT)正在推进一个综合、可持续的基因治疗管线,以从根本上治疗复杂和罕见的儿童疾病。该公司“平台——未知”的模式,能够为每个适应症设计最佳治疗方案,为患有罕见遗传病的患者创造潜在的变革性方案,如:Rocket的临床项目基于慢病毒载体(LVV),开发用于先天性再生不良性贫血(FA)的基因疗法,FA是一种难以治疗的遗传病,可导致骨髓衰竭和恶变可能,即白细胞粘附缺陷-I(LAD-I),这是一种严重的致死性儿童遗传性疾病,经常复发及发生危及生命的感染;丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种罕见的单基因红细胞疾病,可致红细胞破坏增加,以及轻度至危及生命的贫血;此外还有婴儿恶性骨石化症(IMO)、骨髓源性疾病。Rocket的第一个临床项目是使用腺相关病毒(AAV)基因疗法,用于治疗可导致儿童致死性心衰的丹农病。

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