Beam Therapeutics:镰状细胞病碱基编辑候选药物试验获FDA批准

标的公司:Beam Therapeutics(NASDAQ:BEAM

概要

• Beam Therapeutics (Beam +9.2%)日前宣布,FDA已批准其治疗镰状细胞病(SCD)药物Beam -101的新药研究(IND)申请。该信息在其Q3季报中更新并促使股价大幅上涨。

• 公司着手启动BEACON-101临床1/2期试验,以评估BEAM-101治疗镰状细胞病的效果。

• 此外公司还启动了BEAM-102的IND可行性研究,BEAM-102是SCD的另一种潜在治疗药物,采用了基于Makassar碱基编辑的方法

• BEAM-101是一种碱基编辑候选药,通过自体造血细胞疗法,以期解决镰状细胞病或β地中海贫血基因突变的影响

• 财务方面,Beam Therapeutics的流动性比去年增加了3倍。截至9月30日,其现金、现金等价物和有价证券为9.334亿美元,而2020年底为2.997亿美元。

作为近日更新的一部分,Beam宣布其用于治疗镰状细胞病的Beam-101新药研究(IND)申请已获美国食品和药物管理局(FDA)的批准。BEAM-101是该公司主要的体外碱基编辑候选药物,通过患者特异性自体造血细胞疗法,结合碱基编辑,模拟遗传性持续性胎儿血红蛋白综合征(HPFH)个体中出现的单核苷酸多态性,这将能潜在地减轻镰状细胞病或β地中海贫血基因突变的影响。

这是首个公开进行IND的碱基编辑技术,是新一代CRISPR技术,能够在不造成DNA双链断裂的情况下进行单碱基改变。Beam正准备启动一项临床1/2期试验(BEACON-101),评估Beam-101治疗镰状细胞病的安全性和有效性。

商业重点

与Sana Biotechnology就Cas12b签订了非排他性期权和许可协议。根据协议,Beam授予Sana非独家商业权利,将CRISPR/Cas12b系统与特定的异源性T细胞和干细胞来源项目结合应用。但该协议不包括使用Cas12b系统进行碱基编辑,仍由Beam独占。Sana同意向Beam支付5000万美元预付款,及可能支付一些目标期权费,完成开发和商业销售特定阶段后的付款,以及Sana对版权产品净销售额税费。

2021Q3财务业绩

• 现金状况:截至2021年9月30日,现金、现金等价物和有价证券为9.334亿美元,而截至2020年12月31日,为2.997亿美元

• 研发费用(R&D):2021Q3的R&D为5460万美元,而2020Q3为2980万美元

• 日常和管理费用(G&A):2021Q3的G&A为1580万美元,而2020Q3为750万美元。

• 净亏损:2021Q3归属于普通股股东的净亏损为2810万美元,即每股0.42美元,而2020Q3为3450万美元,即每股0.69美元。

关于镰状细胞病和β地中海贫血

镰状细胞病(SCD)是一种严重的遗传性血液病,由β-珠蛋白基因的单点突变E6V引起。这种突变导致变异的镰状血红蛋白(HbS)聚集成长而硬的分子,在低氧条件下将红细胞弯曲成镰状。镰状细胞阻塞血管并过早死亡,最终导致贫血、严重疼痛(危象)、感染、中风、器官衰竭和早期死亡。镰状细胞病是美国最常见的遗传性血液病,约有10万人患病,其中很大一部分是非裔美国人后裔。β-地中海贫血是另一种遗传性血液疾病,其特征是由于β-珠蛋白表达不足导致功能性血红蛋白生成减少而导致严重贫血。输血依赖性β地中海贫血(TDBT)是该疾病最严重的形式,通常需要每年多次输血。患有TDBT的患者患有发育不良、持续感染和危及生命的贫血。

关于BEAM-101

BEAM-101是一种在研的特异性患者自体造血细胞疗法,用于治疗镰状细胞病。BEAM-101结合体外碱基编辑技术,通过模拟遗传性持续性胎儿血红蛋白综合征(HPFH)个体中出现的单核苷酸多态性增加胎儿型血红蛋白(HbF)水平。

关于Beam Therapeutics

Beam Therapeutics Inc.(NASDQ:Beam)生物技术公司,致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台。以此为愿景,Beam组建了包括一套基因编辑、递送技术的平台,并逐步完善自产能力。其基因编辑技术基于碱基编辑,这种专有技术能够在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基编辑,而不会断裂DNA双链。这种策略有着广泛的治疗潜能,Beam将用以推进其进行多元化组合。

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