标的公司: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR), JNJ
强生公司和Arrowhead Pharmaceuticals在2021年11月12日-15日的AASLD上发布了siRNA药物JNJ-3989、CAM（衣壳蛋白组装调节剂）JNJ-6379联合核苷（酸）类似物（NA），治疗HBV的床2b期REEF-1研究的数据。
JNJ-3989是小核酸药，靶向cccDNA和整合至人类基因组的HBV病毒pgRNA，通过RNA干扰抑制病毒转录组表达，从而降低HBsAg的表达。JNJ-6379是一种衣壳组装调节剂，通过抑制病毒生命周期的早期和晚期步骤来阻断HBV的复制。
REEF-1研究共入组470例患者，按2:2:2:2:1:1随机分配为6组，双盲给药48周，给药后持续随访48周。主要终点为第48周时，满足NA停药标准(ALT< 3xULN，HBV DNA < LLOQ，HBeAg 阴性[ < LLOQ ] ，HBsAg < 10IU/mL)患者的比例。第48周数据如下：
在主要终点上，JNJ-3989 200mg+NA组的停药比例为19.1%，JNJ-6379+NA组为0%，PBO+NA为2.2%。JNJ-3989 200mg+NA组在第44周取得了最高比例的HBsAg 水平<10 IU/mL，33%的患者达到该水平，72%的受试者达到了<100 IU/mL。
JNJj-3989的200,100,40mg + NA组和 JNJ-3989 + JNJ-6379 + NA (- 2.58,-2.09,-1.50,-1.76 log10 IU/mL) ，可观察到 HBsAg 从基线到治疗结束时，平均 log10下降。PBO 或JNJ-6379 + NA 组未显示下降(–0.22 and –0.07 log10IU/mL)。
所有用药组耐受性良好，报道的10例 SAEs (ALT 耀斑和横纹肌溶解症)中有2例被认为与研究药物有关。因治疗停药的比例≤6.3%（所有用药组）。
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