治疗钙化生物技术公司Inozyme Pharma(INZY)

Inozyme公司成立于2016年,是一家开发治疗钙化和矿化紊乱性罕见疾病新药的生物技术公司。这些疾病的特点是矿物质失衡,导致软组织过度钙化和骨矿化度低。

公司的酶替代疗法核心技术,是基于耶鲁大学病理学副教授Demetrios Braddock博士的实验室开发的技术,获得了耶鲁大学的授权。该公司对钙化生物学有着深刻的理解,目前正在开发可能大幅度改善治疗标准和改变治疗模式的新药物,来缓解循环系统、骨骼和肾脏的钙化紊乱罕见疾病。

公司先导产品——酶替代疗法(INZ-701),最初设计是重点针对焦磷酸盐缺乏症。焦磷酸盐(PPi)是体内钙化的重要调节因子,它是体内一种有效的抗矿化因子,可抑制潜在的致病性钙沉积物的形成。钙化是一个复杂的过程,既需要磷酸盐(PO4 -3),又需要钙(Ca +2)。其中,磷酸盐是钙化所必需的矿物,而PPi可以扮演一种有效的矿化抑制因子,可抑制潜在的致病性钙沉积物的形成。因此,保持健康组织中磷酸盐/ PPi的比例平衡,可以避免钙化过度/不足。PPi水平异常,可能参与了骨骼、动脉和其他器官的病理过程。酶替代疗法(INZ-701),有望可以矫正上述代谢失衡相关疾病。

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