SRPT:发现及开发治疗罕见疾病的独特RNA标靶疗法和基因疗法

Sarepta Therapeutics, Inc.成立于1980年,总部位于美国麻州剑桥市,是美国一家生物制药公司,专注于以RNA为基础的治疗剂,应用在发现及研发针对罕见传染病治疗用药,核心产品为Eteplirsen,以PMO为基础的临床开发治疗方式,针对裘馨氏肌肉萎缩症(DMD)之人体治疗;公司还参与及制定其他临床发展的治疗发式,包括AVI-7288用来治疗马尔堡病毒病症、AVI-7100用来治疗流感病症。

此外,SRPT还有着重于开发临床前研究之候选产品,包括其他神经肌肉疾病、感染性疾病、罕见疾病等。

SRPT网址:http://www.sareptatherapeutics.com

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