SGMO:专注于基因组编辑和基因调控工程DNA结合蛋白的商业化

Sangamo Therapeutics, Inc.(SGMO.US)成立于 1995年,原名「Sangamo BioSciences, Inc.」,总部设在加州的里士满,是一家临床阶段的生物制药公司,专注于研究,开发,并为治疗基因组编辑和基因调控工程 DNA结合蛋白的商业化。 其专利的锌指DNA结合蛋白(ZFP)技术使特定的基因组修饰和基因调控。该 ZFPs 也可以连接到一个限制性内切酶的切割结构域以创建锌指核酸酶(ZFN),其可用于通过添加或敲除特定基因特异性修饰 DNA 序列的蛋白质;和 ZFP转录因子(ZFP TFS),可用于打开基因或关闭的蛋白质。其治疗产品包括用于人类免疫缺陷病毒和爱滋病毒/爱滋病的ZFN介导的自体T细胞产品SB-728-T,其产品处于II期及I期临床试验;以及爱滋病毒/爱滋病的I/II期临床试验中的SB-728-HSPC。该公司还从事血友病B、血友病A、第一型黏多醣症(MPS)和溶小体储积症(LSD)MPS II之ZFP治疗学的体内基因组编辑应用I/II期研究;其他LSD的专利临床前计划,以及和某些中枢神经系统疾病与癌症免疫治疗的研究阶段性计划。

SGMO网址:http://www.sangamo.com

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